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关注我，每天get一个实用医学科普，避开健康误区，守护自己和家人的健康～ 一年四针，听起来像"省事"，其实是这类药本来的节奏。

它叫瑞达普（普乐司兰钠注射液），2026 年 1 月在国内获批，7 月在上海开出首方，11 月进的 2026 年医保目录，2027 年 1 月 1 日起执行。

给药方案是 25 毫克皮下注射，每 3 个月一次。

但先说清楚一件事：它管的不是"体检单上甘油三酯高了一点点"的那种高。

一、先划一条线：它治的是罕见遗传病 体检发现甘油三酯 2.

5、3.

0 mmol/L，这种情况很常见，多半和吃得太油、喝酒、体重超标、血糖偏高有关，靠调整饮食、戒酒、减重，加上常规降脂药，多数能压下来。

这款药对应的是另一种情况：家族性乳糜微粒血症综合征，简称 FCS。

这是一类遗传性的脂质代谢病，患者血里的乳糜微粒清不掉，甘油三酯长期处在很高的水平，通常超过 10 mmol/L，有的能到 20 以上。

临床上有个诊断口径：甘油三酯≥10 mmol/L，同时具备以下四条中的一条——FCS 相关基因检测阳性、有高甘油三酯性胰腺炎家族史、有青少年或成年期高甘油三酯性胰腺炎病史、有不明原因反复腹痛住院史。

这四条里沾上一条，就该往这个方向查。

至于中国到底有多少这类患者，目前没有权威的公开数字，学界的说法是"确切患病率不明"。

这不奇怪，罕见病的确诊本来就依赖基因检测和专科识别，漏诊比确诊多。

所以下面所有内容，都请放在这个前提里读：它是一款给极少数人的药，不是给所有血脂偏高的人准备的。

二、FCS 难在哪：不是"管住嘴"就能解决 先说遗传基础。

FCS 多为常染色体隐性遗传，患者通常带有两个致病等位基因。

最常见的致病基因是 LPL，编码脂蛋白脂肪酶，约占六到八成病例；

此外还有 GPIHBP1、APOA5、APOC2、LMF1 等基因也可能致病。

脂蛋白脂肪酶的工作，是把血里乳糜微粒中的甘油三酯水解掉，让脂肪被组织利用。

这个酶出了问题，乳糜微粒就一直在血里漂着。

漂着会有什么后果？

一是血变成"奶色"。

抽一管血静置，上层浮起一层像奶盖一样的乳白色，医学上叫乳糜血，俗称"牛奶血""奶茶血"。

有些患者是因为查血时机器报警、或者凝血指标异常才被发现。

二是反复发作急性胰腺炎。

血里甘油三酯太高，胰腺周围的环境被改变，胰腺炎反复发作，重症的会危及生命。

这是 FCS 最凶险的地方，也是这类患者最怕的事。

三是生活被大幅改写。

标准治疗是极低脂饮食。

儿童患者的建议是把长链脂肪限制到总能量的 10% 到 20%，不足的能量用中链脂肪补充。

听上去像营养学名词，落到生活里就是：普通饭菜几乎不能吃，油炸、肥肉、奶油、坚果都要算，聚餐基本无缘，长期还要盯着营养够不够。

在这款药出现之前，FCS 在很长时间里没有针对病因的药物，只能靠极端饮食控制，效果还常常不理想。

还有些患者，是在反复胰腺炎、反复住院几年之后才被确诊的，中间经历过不止一次误诊。

三、它怎么工作：从上游关掉一个"刹车" 这个机制值得多讲两句，因为它和常见的降脂药思路不一样。

人体里有个蛋白叫 APOC3，载脂蛋白 C-III。

它的作用是抑制脂蛋白脂肪酶和内皮脂肪酶——你可以把它理解成一个"刹车"，专门踩着负责清血脂的那个酶。

FCS 患者本来脂肪酶功能就弱，再被 APOC3 踩着，清除能力就更差。

这款药是小干扰 RNA，简称 siRNA。

它进入肝细胞后，与编码 APOC3 的信使 RNA 结合，让这段信使 RNA 被降解掉。

信使 RNA 少了，肝细胞合成的 APOC3 蛋白就少了。

刹车松了，脂蛋白脂肪酶就能正常工作，血里的甘油三酯被逐步水解清除。

和抗体类药物的区别在这里：抗体是在血液里把蛋白"堵住"，siRNA 是在细胞里减少蛋白的"产量"，位置更靠上游。

也正因为作用在细胞内、降解信使 RNA 的过程比较稳定，一次注射的效果能维持数月，才实现三个月一针。

有一点要澄清：它不是基因治疗，不改动你的 DNA。

它压制的是基因的"临时产物"，不是基因本身。

停药之后，APOC3 的生成会逐渐恢复——这既说明它可逆、相对可控，也说明它需要长期维持，不是打几针就一劳永逸。

四、两个数字：80% 和 83% 关键研究叫 PALISADE，三期、随机、双盲、安慰剂对照，在 18 个国家 39 个中心做了 75 例基因确诊或临床诊断的 FCS 患者。

患者每 3 个月接受一次皮下注射，共 4 剂。

主要终点是第 10 个月空腹甘油三酯相对基线的变化。

结果是：25 毫克组中位降幅 80%，安慰剂组降 17%，差异有统计学意义。

次要终点里有一项更让人在意：急性胰腺炎的发生风险，在合并剂量组中降低约 83%。

还有一个细节值得说：基因确诊的患者和临床诊断的患者，治疗反应相似。

这意味着临床上没条件做基因检测的地方，靠临床

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